。你也许看过很多关于CAR-T疗法的科普,但还是可能会“云里雾里”,没有弄清楚CAR-T疗法是怎么回事,其实总结一下无非以下5个知识点↓↓
简单说,就是给肿瘤患者的免疫细胞(T细胞)装上“GPS导航”和“激活开关”,让它能精准识别并消灭癌细胞。怎么做的呢?
第二步:改造,在实验室里,用基因工程给T细胞装上一种叫“CAR”(嵌合抗原受体)的分子,这个CAR就是专门识别癌细胞表面特定标记的“GPS天线”。
第三步:扩增,将改造好的CAR-T细胞在体外大量培养,“扩军”成一支大军。
第四步:回输,将这支强化大军回输到患者体内,它们会精准找到并摧毁带有特定标记的癌细胞。
一是高度个性化定制,这是“活细胞药品”,为每位患者单独定制,无法批量生产。
二是工艺流程复杂,从细胞采集、运输、基因改造、扩增到质量监控,每一步都要求极高,成本巨大。
有很大希望。通用型CAR-T(“现货型”)不像传统CAR-T那样用患者自己的细胞,而是从健康捐赠者获取T细胞进行提前制备、冷冻储存。
如此一来就无需定制,可以像普通药品一样随取随用,大大缩短等待时间。,而且可以规模化批量生产,显著降低成本。但目前仍面临挑战,需克服排异反应(移植物抗宿主病)和细胞在体内存活时间短等技术难题,这是未来的星空体育 星空体育平台重要方向。
目前主要在一些血液淋巴肿瘤中取得了成功,尤其在化疗无效的复发/难治性患者身上效果显著。目前已获批:某些类型的B细胞淋巴瘤,急性B淋巴细胞白血病,多发性骨髓瘤等。
已经有临床试验尝试用于实体瘤,但目前来说还困难重重,主要的挑战在以下几方面:
一是靶点难找。实体瘤细胞表面的特异标记(靶点)很少,且常与正常细胞相似,容易误伤。
二是肿瘤微环境。实体瘤周围有致密基质包裹,像一个“堡垒”,会抑制CAR-T细胞的进入和功能。
三是肿瘤异质性。实体瘤内部的癌细胞靶点不尽相同,可能导致部分癌细胞“漏网”。
但提醒注意:从来没有所谓的万能神药,任何治疗手段都有适应症,有优势也有不足,要客观理性对待,万不可神化!
