随着全球生物医药产业进入细胞与基因治疗时代，体内CAR-T技术以其革命性的治疗潜力和便捷化的临床应用，正成为引领下一代肿瘤免疫治疗的关键方向。然而，机遇与挑战并存。从实验室研究走向产业化落地，从概念验证推进到成功注册上市，CMC（化学、生产和控制） 环节的诸多关键难点与日益严格的全球监管要求，构成了产品成功商业化必须跨越的核心壁垒。
为系统解析体内CAR-T药品开发的全链条挑战，深度聚焦从工艺开发、质量研究到注册申报的实战落地，本次研讨会应需而生。我们旨在搭建一个高浓度、强实战的交流平台，特邀资深专家团，结合多年一线实战经星空体育登录入口 星空体育在线官网验与最新案例，为您逐一拆解：为此我们将于2025年10月25日至26日在线上举办“体内CAR-T治疗药品CMC关键难点突破与注册申报实战落地培训班”，详细通知如下，请各单位积极选派人员参加。
1)载体递送系统（LNP、病毒载体等）的筛选与优化：如何平衡效率、特异性与安全性
3)规模化与数字化生产挑战：从临床前到商业化的工艺放大策略，关键工艺参数（CPP）的界定与监控
2)控制策略（Control Strategy）的制定：如何将工艺参数与产品质量动态关联
1)关键质量属性（CQA）的特殊挑战与识别：potency（效力）纯度、安全性指标的确立
2)表征研究（Characterization）深入：载体结构完整性、CAR表达水平与功能的深度分析（如NGS、质谱应用）
1)体内分布与持久性：新型生物发光成像（BLI）PCR等技术的应用与验证难点
2)痕量杂质检测：工艺残留物（如宿主细胞DNA/蛋白、载体相关杂质）的超高灵敏度方法开发（LOD/LOQ设定）
3)免疫原性风险评价：抗药抗体（ADA）检测方法开发及细胞因子释放综合征（CRS）的体外预测模型
1)方法验证实战：符合ICH Q2(R1)要求的设计与执行（特异性、精密度、准确度、线)参考品/标准品的建立、标定与质量控制
GMP生产与合规性管理1)生产环境控制：基于风险的洁净等级划分（对比NMPA，FDA，EMA要求）
应用与共线生产的风险评估（FMEA案例）3)数据完整性保障：电子记录（MES/LIMS）实施要点与审计追踪管理
稳定性研究与包装设计1)新产品稳定性研究策略：加速试验与长期试验设计，指示稳定性（指示稳定性）考察点的选择
1)NMPA《体内基因治疗产品临床试验技术指导原则》（2024）核心变化与影响
新产品申报路径选择策略1)中美/中欧双报策略：时间节点规划、资料要求差异与沟通协调
1)Pre-IND、Pre-NDA会议：会议资料准备、问题清单设计及会议模拟
拥有超过15年细胞与基因治疗产品工艺开发与放大经验。曾主导3个CAR-T产品（含2个体内CAR-T）从实验室研究至GMP商业化生产的全流程工艺开发，对LNP/病毒载体递送系统的优化、体内外工艺的差异性、以及QbD理念下的工艺表征（PC）与工艺验证（PV）有深刻见解。成功解决过因载体靶向性不足导致的FDA发补难题，并主持搭建了数字化生产工艺平台，显著降低批次间差异。其领导的团队已完成超200批GMP生产。协会特聘专家。
深耕生物药质量控制领域12年，是分析方法开发与质量研究领域的实战派专家。主持构建了符合中美欧申报要求的体内CAR-T产品全周期质量控制策略，精通各类复杂分析技术的开发与验证（如流式细胞术、NGS、残留物痕量检测）。曾深度参与国内首个上市CAR-T产品的质量研究，并主导完成超过10个创新生物药项目的分析方法学验证和稳定性研究，对应对QC相关的监管核查和发补问题拥有丰富经验。协会特聘专家。
近20年国际注册经验，是中美双报领域的权威专家。精通NMPA、FDA、EMA对于先进治疗星空体育登录入口 星空体育在线官网产品（ATMP）的法规要求，曾成功领导团队完成7个创新药（含2个细胞治疗产品）的全球申报，累计完成超30次IND/NDA/BLA申报。尤其擅长制定中美欧同步开发策略、申请突破性治疗/孤儿药资格，以及准备Pre-IND/Pre-NDA会议。她以高效的监管沟通和精准的发补回应策略著称，曾帮助企业将NDA审评时间缩短超过6个月。协会特聘专家。会议说明
会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；（为了给企业节约学习成本及方便工作安排可以投屏全员观看+视频回看一年）