公司，在2023年持续发力，将其研发领域扩展到mRNA之外。今年以来，Moderna 先后签署了基因编辑合作协议、收购了DNA合成和扩增技术公司 OriCiro Genomics。
而现在，这家mRNA巨头再次斥巨资与Generation Bio合作开发非病毒基因药物，Moderna 将向支付4000万美元现金预付款，以及3600万美元股权投资。此外，Moderna 还将为所有研发工作提供资金，包括 Generation Bio 的研究预付款，Generation Bio 将有资格获得所有疗法的里程碑付款和销售分成，预期总金额高达18.76亿美元，Moderna 还将通过未来的股权融资获得购买 G星空体育网站 星空体育首页eneration Bio 更多股份的权利。
在这项合作中，Moderna可以选择获得两个免疫细胞项目，这两个项目基于 Generation Bio 的细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP） ，以递送封闭式DNA（ceDNA） 。除此之外，Moderna 还可以选择两个肝脏疾病治疗项目，这些项目将使用 Generation Bio 的肝脏靶向脂质纳米颗粒。最后，Moderna 还保留了第三个免疫细胞或肝脏项目的选择权。
根据合作双方发布的新闻通稿，从长期来看，两家公司计划“利用合作研究，继续推进体内免疫细胞靶向作为一类新的遗传药物”。此外，Generation Bio 将有资格从任何使用其LNP技术的产品中获得里程碑付款和销售分成。
Generation Bio 表示，其封闭式DNA （ecDNA） 的容量几乎是腺相关病毒载体 （AAV） 的三倍，从而使用其细胞靶向脂质纳米颗粒 （ctLNP） 携带较大基因或多个基因并递送到细胞中。
Moderna 负责研究和早期开发的高级副总裁Rose Loughlin博士表示， 通过这次合作，在 Generation Bio 的非病毒遗传药物平台上，我们有可能针对具有不同核酸物质的免疫细胞和肝脏进行基因替换，从而继续拓宽 Moderna 的治疗管线，并将核酸疗法的潜在益处扩展到更多的患者。
Generation Bio 首席战略官Phillip Samayoa博士表示， 非病毒DNA疗法可以为患有罕见和流行疾病的患者提供持久、可重复使用、可滴定的遗星空体育网站 星空体育首页传药物。这次合作代表了对我们平台科学的基础投资，既深化了我们在血友病A型之外的罕见病和流行性肝病项目的管线，又加速了我们在肝脏之外的核酸疗法领域的工作。
最近几个月，Moderna 在研究新冠疫苗、其他呼吸系统疾病疫苗，以及癌症疫苗的同时，也在积极探索一系列基因治疗项目。 今年年初，Moderna 收购了DNA合成和扩增技术公司OriCiro Genomics，随后与 Life Edit Therapeutics 合作，开发针对疑难疾病的下一代基因编辑疗法。
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