星空平台（中国）官方网站

　　中国科学院分子细胞科学卓越创新中心惠利健小组取得一项新突破。他们报道了患者源性肝细胞的高效扩增和CRISPR-Cas9介导的基因校正治疗遗传性肝病。相关论文于2024年5月20日发表于国星空体育网站 星空体育首页际顶尖学术期刊《细胞干细胞》杂志上。

　　据悉，在实体器官，特别是肝脏中进行基于细胞的体外基因治疗，在技术上具有挑战性。

　　课题组报告了肝细胞治疗临床应用的可行策略。研究组首先通过大规模扩增患者源性肝细胞，生成了高质星空体育网站 星空体育首页量的自体肝细胞。此外，增殖的患者源性肝细胞与通过筛选鉴定的AAV2.7m8变体一起，有效地实现了CRISPR-Cas9介导的靶向整合，实现了FAH或OTC致病性突变的功能纠正。