并完成总计8200万美元的种子轮及A轮融资，用于推进其自主研发的包膜递送载体（Enveloped Delivery Vehicle，EDV）技术平台。该公司的目标是实现直接在患者体内对细胞进行精确工程化改造，从根本上改变细胞与基因疗法的研发与递送方式。本次融资由Third Rock Ventures领投，RA Capital Management、Yosemite、Sozo Ventures及多位个人投资者参与，创始团队成员包括诺奖得主Jennifer Doudna博士等多位在基因编辑与细胞工程领域具有重要影响力的科学家。
Azalea的EDV技术可将短暂表达的CRISPR-Cas9系统精准递送至特定细胞，实现可编程基因编辑。该平台进一步与具有高效T细胞趋向性的AAV载体结合，将无启动子的同源重组修复模板递送至细胞内，从而在特定位点实现大片段基因插入，并由内源性启动子调控表达。基于这一双载体系统，Azalea已成功在体内将编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因插入至T细胞中，在无需体外细胞扩增和预处理（如淋巴清除）的情况下实现持久的CAR-T治疗效果。这一进展被视为细胞与基因治星空体育 星空体育平台疗领域的重要技术突破，有望大幅提升疗法的安全性、有效性及可及性。
Viridian Therapeutics近日宣布，已于10月正式向美国FDA提交其在研疗法veligrotug用于治疗甲状腺相关眼病（TED）的生物制品许可申请（BLA）。TED是一种罕见且致残性强的自身免疫性疾病，患者因眼周组织炎症与肿胀常出现疼痛、复视、眼球突出及视力受损，显著影响生活质量。Veligrotug为静脉注射给药的全人源IGF-1R靶向单克隆抗体；该疗法已于今年获FDA授予突破性疗法认定，按流程有望获得优先审评资格。
此次BLA主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动期和慢性期TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成全部主要及次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。根据新闻稿，THRIVE-2为首个在慢性TED患者的全球3期研究中显示明确复视应答与缓解的试验。
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
炸裂！迪亚斯零度角神仙球破门，赛季17场造16球，7000万欧，拜仁血赚！
4-0！38岁梅西率队晋级半决赛：1V4乱杀+3场砍5球 解锁生涯400助
非农“没了”，下周的美国CPI也要“没了”，美联储12月还能“闭眼降息”吗？
接近尾声！逾30家上市券商取消监事会，审计委员会“接棒”！非上市机构加速跟进
vivo Y500 Pro 手机部分规格公布，档位首发 2 亿三星 HP5 主摄