嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是人类与癌症漫长斗争中最具革命性的癌症治疗技术之一。自2017年8月全球首款CAR-T疗法Kymriah获批以来，据不完全统计全球监管机构已批准13款CAR-T疗法，详见下表。
已上市的CAR-T疗法适应症主要集中在血液肿瘤领域，其中吉利德的Yescarta市场表现最佳，2022年进入10亿美元行列。但受市场竞争和双抗药物替代影响，2025上半年Yescarta销售额下滑至7.79亿美元。吉利德另外一款CAR-T疗法Tecartus下滑更严重，2025第一季度同比下滑22%至0.78亿美元，2025第二季度同比下滑14%至0.92亿美元。
诺华的Kymriah最早上市，但其市场表现并不亮眼，销售额从2022年就开始下滑，2024年下滑至4.43亿美元，2025上半年更是同比下滑15%至1.99亿美元。
BMS也积极布局CAR-T疗法，2025年3月通过收购2seventy公司将Abecma完全纳入旗下。Abecma受市场竞争和产能限制影响，2024年销售额下滑，仅有4.06亿美元。随着权益归属BMS，据BMS财报，Abecma 2025上半年销售额同比增长7%至1.90亿美元。另一款CAR-T疗法Breyanzi市场表现更是亮眼，2025上半年同比增长134%至6.07亿美元，今年有望顺利进入10亿美元行列。
传奇生物/强生合作开发的Carvykti表现也相当亮眼，上市第三年（即2024年）销售额达9.63亿美元，2025上半年销售额达到8.08亿美元，有望登上2025年CAR-T疗法榜首的宝座。Autolus Therapeutics的Aucatzyl采用快速解离CAR设计，降低T细胞过度激活，减少毒副作用，据悉其2025上半年销售额达29.9百万美元。
我国药企也有多款CAR-T疗法获批上市，其中复星凯特奕凯达2024年销售额在3亿至5亿元，药明巨诺倍诺达2024年销售额首次出现下滑，减少9%至1.58亿元。科济药业赛凯泽2025上半年销售额达5096.1万元。相较国外，国内CAR-T疗法市场表现就显得相当惨淡，而这与CAR-T疗法定价高、无法进入国家医保、国民支付能力有限有很大关系。
不仅在国内，在国外CAR-T疗法的定价也并不低，大约在40-50万美元之间，只是国外商报政策逐渐成熟。而CAR-T疗法的高定价与其成本高昂、难以规模化生产等密切相关。
目前已上市的这些CAR-T疗法均需要在体外制备，具体来说需要医生从患者血液中提取T细胞，将其寄给制药公司，其技术人员使用慢病毒载体在这些T细胞表面递送并嵌入嵌合抗原受体（CAR），从而构建出CAR-T细胞，再将这些CAR-T细胞培养扩增到数亿个，然后冷冻保存、送回医院，最后输注到患者体内。
繁琐的过程以至于在医疗发达的美国，也只有大约200家医疗中心能够给患者提供这种疗法。而对于亟需治病救命的患者，漫长的生产周期，以及高昂的治疗费用使其难以惠及本可受益于CAR-T细胞疗法的人。
整星空体育官方入口 星空体育官网体来看，国内外已上市CAR-T疗法布局企业均面临着定价高、制备周期长、供应链复杂等问题。虽然目前部分CAR-T疗法市场表现亮眼，但上述问题一直盘旋其头顶，而且随着竞品的出现，市场对其疗效、适应症覆盖和商业化能力提出更高要求。
随着递送技术的发展，体内CAR-T疗法或将破解传统CAR-T疗法（体外CAR-T疗法）的困境。与传统的CAR-T疗法相比，体内CAR-T疗法 (in vivo CAR-T) 跳过了体外基因改造和扩增步骤，通过搭载基因编辑工具的递送载体，在患者体内直接改造免疫T细胞。相较传统体外CAR-T疗法，体内CAR-T方法具有降低生产成本、缩短治疗周期、提升患者便利性等显著优势，同时CAR-T细胞的原位诱导可有效降低CRS（细胞因子释放综合征）和 ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征） 的全身毒性。
此外，体内CAR-T疗法还有望用于治疗自免疾病。德国埃尔朗根-纽伦堡大学的GeorgSchett教授团队在NEJM杂志上报道15例自免患者（8例系统红斑狼疮、4例系统性硬化症和3例特发性炎性肌病）在接受CAR-T疗法后重获新生。而且，体内CAR-T疗法也有治疗自免疾病的理论基础。
体内CAR-T的核心原理是向患者体内注射基因治疗载体，该载体能够靶向患者自身的T细胞，并递送编码和表达嵌合抗原受体（CAR）蛋白的基因有效载荷。这决定了星空体育官方入口 星空体育官网体内CAR-T领域的角逐，本质上是递送技术的军备竞赛。
目前，体内CAR-T的主流技术策略分为两条：一个是基于慢病毒的技术体系，另一个是基于脂质纳米颗粒（LNP）的递送系统。其中前者是利用经过改造的、能够特异性感染T细胞的慢病毒载体递送CAR基因；后者则是利用LNP包裹mRNA或DNA，并通过特定配体靶向递送至T细胞。
据不完全统计，目前全球有超过20款体内CAR-T疗法处于临床前或临床早期（详见下图）。其中Interius、Umoja、EsoBiotec为慢病毒载体路线全球第一梯队玩家，Capstan、Myeloid Therapeutics、Orbital等采用LNP技术路线。
虽然目前在研体内CAR-T疗法还处于早期阶段，但多家大型跨国药企看好该领域，并达成数项交易：
被收购的这几家公司的体内CAR-T疗法在全球处于第一研发梯队。其中Capstan的体内tLNP抗CD19 CAR-T候选疗法CPTX2309在非人类灵长类动物（猴）中深度清除了血液和淋巴组织中的B细胞，且治疗后重新出现的B细胞主要为正常初始B细胞。2025年6月，CPTX2309治疗B细胞介导的自免疾病的1期临床正式启动。Interius Bio Therapeutics的INT2104于2024年10月在澳大利亚完成首例患者给药，成为全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。2025年，该试验扩展到了欧洲，获得了德国监管机构的批准，后续计划2026年提交BLA。
我国药企，如济因生物、先博生物、云顶新耀、合源生物、沙砾生物、易慕峰生物、博生吉医药也积极布局体内CAR-T疗法。其中先博生物于2023年与Orna Therapeutics达成合作，负责Orna体内细胞治疗产品在大中华区抗肿瘤领域的开发和上市。2025年1月，先博生物与Orna Therapeutics扩大合作，合作范围扩大至靶向BCMA的体内CAR-T疗法。
CAR-T疗法作为一种创新性的癌症免疫疗法，重塑了血液瘤治疗领域格局，且诞生了一些超10亿美元重磅药物。但随着竞品的加入，传统CAR-T疗法制备过程复杂、成本高昂以及在实体瘤治疗中效果有限等问题愈发暴露。随着递送技术的发展，体内CAR-T疗法不仅直击传统CAR-T疗法的痛点，还有望惠及实体瘤、自免疾病等患者。目前，在研体内CAR-T疗法虽然处于早期阶段，但却吸引了多家跨国药企的目光。期待体内CAR-T疗法早日迎来重大突破。
参考资料：1.《体内CAR-T，吉利德入局》同写意2.《In vivo CAR-T：引领细胞治疗新范式 松禾研究》松禾资本